• 核心提示 ：2014年可能不是一个令人记忆深刻的年份 ，但是这一年发生的重大事件却引人侧目 。在医药界 ，“创新 、创新 、还是创新”成为这一年分贝最高的口号 ，随着吉利德创新性丙肝药Sovaldi ，以颠覆前人的节奏快速攀升至年销售百亿美元 ，并赋予新药里程碑新概念之际 ，创新成为2014年医药领域最强音 。

米内网(研究员 lily-cha)2014年可能不是一个令人记忆深刻的年份 ，但是这一年发生的重大事件却引人侧目 。全球石油价格悬崖式暴跌 、乌克兰危机 、欧洲经济持续低迷 、新兴经济体增速下滑等等让人心绪不宁 ，再加上非洲埃博拉疫情爆发等负面消息 ，似乎预示着这一年给人留下的是感伤的记忆 。但其实这只是事物的一面 ，这一年令人振奋的消息也不少 ，印度火星探测器“曼加里安”进入火星轨道 ，以创新为卖点的苹果手机iphoness6在赚足了世人眼球的同时 ，也为公司赚取了巨额利润 ，而马云一举成为中国首富 ，也让马云=“创新天才”深入人心 。

在医药界 ，“创新 、创新 、还是创新”成为分贝最高的口号 ，随着吉利德创新性丙肝药Sovaldi ，以颠覆前人的节奏快速攀升至年销售百亿美元 ，并赋予新药里程碑新概念之际 ，创新成为2014年医药领域最强音 。随着2014年百时美施贵宝的全人IgG4抗体的nivolumab率先在日本登场 ，默沙东的KEYTRUDA获得美国FDA批准 ，针对恶性肿瘤免疫治疗新靶点程序性死亡分子1(PD-1)与其配体(PD-L1) 的新药研发争夺随即进入白热化 。作为当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术 ，嵌合抗原受体-T细胞(CAR-T)疗法已成为药品研发最热门的领域之一 ，也是投资合作的大热点 ，7月诺华开发的CAR-T免疫疗法CTL019获FDA突破性疗法认定 ，也标志着该类疗法进入了收获季节 。而作为全球最先进的BiTE(双特异性T细胞衔接器 ，bispecific T-cell engager)免疫疗法 ，能够帮助人体自身免疫系统对抗癌症 ，安进公司BiTE抗体药物Blincyto(blinatumomab)的最新临床数据表明 ，经过一个周期Blincyto治疗后 ，有78%的患者经历了完全MRD缓解(95% CI:69-85%) ，几乎所有的完全缓解(98%)发生在首个治疗周期内 。

这一年在新药创新领域发生的一切让人眼花缭乱 、应接不暇 。突破 、创新 、独家拥有成为各大制药巨头的心中最爱 ，也成为各大风投公司趋之若鹜的方向 。为鼓励创新 ，美国出台一系列政策 ，如批准突破性药物 、优先审批 、滚动申请 、专利期限补偿 、市场独占期等等为创新性企业保驾护航 ，各大药企也不遗余力投入大手笔进入新药研发 ，仅以2014年为例 ，FDA批准了29个新分子实体 ，10个创新生物制品 。

表1 2014年FDA批准的新分子实体

表2 2014年FDA批准的生物制品

美国FDA审批新药主要是根据药物化学类型和治疗潜能来进行分类的 。其按化学类型分为1～10类 ：其中第1类就是新分子实体(NME) ，是指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分 ，可以是单一成分 ，也可以是立体异构混合物中的一部分 ，按研发难度计算为最高 。我国化药注册分类中 ，一类新药分为6个小类 ，其中1.1类也是研发难度最高的类别 。随着国内从财政到政策对创新药研发的倾斜 ，企业的研发热情也火热起来 。特别是经过新一轮的招标洗礼 ，有众多厂家生产的仿制药品种的利润被挤压到了最小 ，如何突围成为摆在各大企业面前的重大课题 。在“生存还是死亡”的永恒主题面前 ，如何选择?如果选择生存 ，如何生存得更好 ，成为各大药企CEO脑中盘旋的主旋律。分析米内网药品审评数据库 ，6163银河.net163.am发现有些企业毅然决然地选择了创新 。结果令人欣喜 ，作为国内创新标杆式的企业 ，江苏恒瑞2014年上半年营业收入35.10亿元 ，比上年同期的29.69亿元增长18.23%;其上半年的净利润也达到7.59亿元 ，与上年度同期的6.42亿元相比增长18.19% 。企业的业绩是喜人的 ，其研发投入也是豪爽的 ，2014年上半年公司共投入2.64亿元 ，约占其收入的8% 、其利润的35% ，远远高于国内企业的平均水平 。常言道一份耕耘一份收获 ，如今恒瑞已成为国内一流制药企业 ，多个产品获得在欧美上市 。

表3 2014年国内批准生产的一类新药

虽然我国创新药的研发还面临诸多的挑战 ，但随着政策扶持力度的加大，该领域蕴藏的巨大机遇和商业价值也吸引着众多的企业投身其中 。数据显示 ，2014年我国有56家企业进入了化药1.1类新药的报批 ，而生物药企业也有24家进入了1类新药的报批 ，均高于去年 。其中令人印象深刻的是神州细胞工程有限公司的生物药产品 ，一个是目前最流行的全人源抗肿瘤单抗已经获批临床 ，另一个是针对H7N9禽流感病毒的特效生物药“重组人源化抗H7N9单克隆抗体注射液” ，为全球首创的特效靶向药 ，在全球这一空白领域添上了一抹亮丽的色彩 ，目前该产品已申请临床 。

表4 2014年国内部分一类新药审批情况(化药只含1.1类 ，生物药不含预防用制品)

(以上所有表格数据更新截止日期均为2014年12月22日)

开物投资合伙人刘千红直言 ：“中国真正新药创新的时代开始了” 。这主要源于三个方面 ，一是在国内政策和市场需求的推动下 ，企业的研发投入更大胆;二是更多有经验的医药海归人才回国创业;三是技术的突破引发了更为积极的新药投资热情 ，可以说未来医药市场一个长期的热点就是创新 。面对风起云涌的创新浪潮 ，大家准备好了吗 。

来源 ：米内网